V Društvu Viljem Julijan so ob sprejemu zakona o ustanovitvi posebnega državnega sklada za redke bolezni sprva upali, da gre za zgodovinski premik za najtežje bolne otroke. A ob podrobnem pregledu zakona opozarjajo, da številnim družinam še vedno ne prinaša varnosti, ki so si jo želeli. Objavljamo njihov odziv na sprejetje Zakona o Skladu za financiranje zdravljenja redkih bolezni.

Društvo Viljem Julijan: Odziv na sprejetje Zakona o Skladu za financiranje zdravljenja redkih bolezni

Danes bi moral biti dan zmage za najtežje bolne otroke, za otroke z redkimi boleznimi. Iskreno smo upali, da bomo danes lahko rekli, da je država končno odprla srce za male borce, ki se borijo z najtežjimi boleznimi. Da smo dobili pravi in resničen državni sklad za redke bolezni. Da bo država odslej vsem malim borcem krila zdravljenje z novimi, naprednimi in znanstveno potrjenimi zdravili v tujini. Za to smo si v Društvu Viljem Julijan srčno, vztrajno in iskreno prizadevali zadnja leta.

Zato smo zakon, ki predvideva ustanovitev posebnega sklada, močno podprli in ga pozdravili z velikim upanjem. A danes tega ne moremo storiti z vsem srcem. Sprejeti zakon nas je namreč v ključnih delih zelo razočaral.

Po tem zakonu 3-letni deček Aleks, ki ima zelo kruto in hudo redko bolezen spastično paraplegijo tipa 56, namreč žal ni upravičen do kritja stroškov zdravljenja v klinični študiji nove genske terapije. In to samo zato, ker bo vključen v I. fazo klinične študije. Sklad pa bo lahko kril stroške zdravljenja le bolnikom, ki so vključeni v III. fazo kliničnih študij. To je za nas nerazumljivo in boleče. To pomeni, da bodo morali starši malih borcev v podobni situaciji, kot je Aleksova, enako kot doslej zbirati donacije, kljub temu, da bomo imeli državni sklad za redke bolezni.

Otroci z najtežjimi redkimi boleznimi nimajo časa, da bi čakali, da klinična študija pride do III. faze. To lahko traja leta in leta. Njihove bolezni napredujejo. Vsak mesec lahko pomeni izgubo sposobnosti, izgubo upanja, včasih celo izgubo življenja. Pri takšnih boleznih je čas najdragocenejši dejavnik – zdravljenje morajo prejeti čim prej, ko se pojavi priložnost. V tem delu smo resnično skrajno razočarani. Težko razumemo, da zakon in sklad, ki naj bi bil namenjen najtežje bolnim otrokom, Aleksu in vsem drugim otrokom v takšni situaciji odreka možnost kritja stroškov zdravljenja.

Na srečo pa imamo v Sloveniji ljudi z zlatim srcem. Slovenke in Slovenci smo za Aleksa stopili skupaj in v dveh tednih zbrali dovolj sredstev, več kot 600.000€, da bo zdravljenje lahko prejel. Iskrena hvala gre vsakemu posamezniku, ki je pomagal. To je dokaz, da ljudje razumejo stisko in upanje teh otrok. Očitno pa politika tega še vedno ne razume.

Na drugi strani zakon prinaša določeno upanje za Tea, Jaka, Tita in druge male borce. Morda bo ta sklad nekaterim otrokom omogočil kritje stroškov zdravljenja v tujini, tudi v ZDA. In tega se lahko delno veselimo. Delno zato, ker zakon hkrati ne daje nobenega zagotovila, da bo do kritja dejansko prišlo, tudi če je novo zdravilo uradno odobreno denimo v ZDA ali kateri drugi razviti državi. O vlogah bo ponovno odločal ZZZS skupaj s strokovnim konzilijem, ki lahko kritje tudi zavrne. Res je, da bo v konzilij lahko vključen strokovnjak iz tujine z izkušnjami z določenim zdravilom, vendar zakon ne zagotavlja, da bo njegovo mnenje tudi odločilno upoštevano, pa čeprav bo imel ta zdravnik edini izkušnje z novim zdravilom.

Foto: 7-letni Teo, za katerega se zbira 2,5 milijona € za zdravljenje z genskim zdravilom v ZDA (Foto: Društvo Viljem Julijan)

Zato danes ne moremo govoriti o zmagi za otroke z redkimi boleznimi. Dobili smo korak naprej, nek žarek upanja za nekatere male borce, a šele praksa bo pokazala, ali bo ta sklad resnično zaživel ali pa bo ostal le črka na papirju, ob tem pa nas zelo skrbi, da bodo družine otrok z redkimi boleznimi še naprej prisiljene v javne prošnje in zbiranje sredstev za zdravljenje svojih otrok.

Foto: 9-letni Jaka, za katerega se zbira 2,5 milijona € za zdravljenje z genskim zdravilom v ZDA z Gregorjem Bezenškom in dr. Nejcem Jelenom (Foto: Društvo Viljem Julijan)

V Društvu Viljem Julijan se bomo še naprej z vsem srcem zavzemali, da bodo vsi otroci z najtežjimi redkimi boleznimi lahko dobili zdravila in zdravljenja, ki jih potrebujejo, ki jim prinašajo upanje, ki ga drugače nimajo. Za Jaka, Tea, Tita in vse druge otroke z najtežjimi redkimi boleznimi. Borili se bomo, da sklad postane resnično varen most do zdravljenja – ne le teoretična možnost.

Danes je dan mešanih občutkov, dan delnega upanja in hkrati močnega razočaranja. Za Aleksa in druge otroke v podobni situaciji žal ni uspelo. A boj za vse druge otroke se nadaljuje.